Les essais cliniques et l’innocuité des médicaments

Sur cette page

• Enjeu
• À propos des essais cliniques de médicaments
• Les phases des essais cliniques
• Avantages possibles
• Risques possibles
• Réduire vos risques
• Le rôle des essais cliniques dans l'homologation des médicaments

Enjeu

Chaque année, Santé Canada reçoit des centaines de nouvelles demandes d'essais cliniques. Ces demandes concernent de nouveaux médicaments (y compris des vaccins) ou de nouvelles indications de médicaments homologués chez des sujets humains. Lorsque vous participez à ces essais, vous avez la chance de participer à des études susceptibles d'améliorer votre santé ou celle des autres.

Les essais cliniques sont des choix de traitement à ne pas négliger. Cependant, les médicaments sur lesquels portent les essais cliniques présentent, comme tous les autres, des avantages et des risques. Il y a souvent moins d'information sur l'innocuité et l'efficacité d'un médicament étudié dans le cadre d'un essai clinique que pour un médicament homologué.

Au Canada, les populations pédiatriques (enfants et adolescents) peuvent participer à des essais cliniques s'ils le désirent avec la permission de leurs parents. Santé Canada joue un rôle actif dans la protection de la santé des Canadiens qui participent aux essais cliniques, y compris les enfants et les adolescents.

Les effets d'un médicament peuvent être très différents chez un adulte et chez un enfant ou un adolescent. C'est pourquoi les essais cliniques menés auprès d'enfants et d'adolescents sont importants pour déterminer si un médicament est sûr et efficace pour ces patients.

Avant de participer à un essai clinique, vous devriez discuter des risques et des avantages possibles avec votre fournisseur de soins de santé, votre famille et d'autres personnes de votre réseau de soutien. Cela vous aidera à décider si vous voulez participer à un essai ou non.

À propos des essais cliniques de médicaments

Études précliniques

Lorsque des chercheurs mettent au point de nouveaux médicaments, leurs premières analyses s'appellent « études précliniques ». Elles s'effectuent sur des cellules, des échantillons de tissus ou des animaux. Si les résultats sont prometteurs, les chercheurs procèdent à des essais cliniques.

Essais cliniques

Les essais cliniques sont des études visant à démontrer l'innocuité et l'efficacité d'un médicament chez les humains. Les participants sont des volontaires. Il peut s'agir :

• de personnes atteintes d'une maladie particulière
• de personnes en santé désireuses de contribuer à l'enrichissement des connaissances médicales

Promoteurs

La personne ou l'organisme qui fait l'essai d'un médicament s'appelle « promoteur ». Santé Canada ne parraine pas et n'effectue pas d'étude sur des médicaments. Les promoteurs d'essais cliniques sont habituellement :

• des entreprises pharmaceutiques
• des chercheurs d'un hôpital, d'une université ou d'un organisme de recherche

Demandes d'essais cliniques

Avant de mener un essai clinique, le promoteur présente une demande d'essai clinique à Santé Canada. Nos scientifiques examinent la demande pour s'assurer que :

• le médicament est bien utilisé chez les patients à l'étude
• les risques liés à l'utilisation du médicament sont réduits au minimum
• les intérêts des participants ont été pris en considération
• les objectifs de l'essai peuvent être atteints

Les essais cliniques au Canada doivent respecter le titre 5 du Règlement sur les aliments et drogues et les bonnes pratiques cliniques. Ils doivent :

• protéger la santé des participants aux essais
• être bien conçus et réalisés par des professionnels qualifiés
• faire l'objet d'un suivi et signaler les effets secondaires
• être examiné par un comité d'éthique de la recherche

Quelles sont les autres personnes impliquées

Les personnes qui effectuent des essais cliniques s'appellent « chercheurs ». Au Canada, les chercheurs sont généralement des médecins. Des chercheurs, des infirmières ou d'autres professionnels de la santé peuvent également intervenir dans les essais. En règle générale, les essais cliniques mettent à contribution des équipes de recherche et ont lieu dans des hôpitaux, des centres médicaux, des cabinets de médecin ou des universités.

Les phases des essais cliniques

Les essais cliniques s'effectuent souvent en quatre phases. Chaque phase a un but particulier et aide les chercheurs à répondre à des questions précises. Certains essais combinent des phases.

• Phase 1 : Le médicament expérimental est mis à l'essai auprès d'un petit groupe de sujets pour la première fois. L'objectif est :
  • d'évaluer son innocuité
  • de déterminer une gamme de posologies sûre
  • de détecter les effets secondaires
• Phase 2 : Le médicament est administré à un plus grand groupe de sujets (habituellement 100 ou plus) pour :
  • obtenir des données préliminaires sur son efficacité dans le traitement d'une maladie ou d'un trouble particulier
  • vérifier l'innocuité du médicament sur un plus grand nombre de personnes
  • déterminer la meilleure dose
• Phase 3 : Le médicament est administré à un groupe de sujets encore plus grand (habituellement 1 000 ou plus) pour :
  • confirmer son efficacité
  • surveiller les effets secondaires
  • le comparer à des traitements courants
  • recueillir des renseignements qui permettront de l'utiliser sans danger une fois qu'il sera sur le marché
• Phase 4 : Ces essais ont lieu après l'homologation la mise en marché du médicament. Ils permettent de recueillir divers renseignements, notamment sur son utilisation optimale et sur les bienfaits et les risques qu'il présente à long terme.

Avantages possibles

Lorsque vous participez à un essai clinique, vous aidez d'autres personnes en faisant avancer la recherche médicale. Si vous êtes atteint d'une maladie, vous pourriez tirer des avantages de votre participation, soit :.

• vous pourriez avoir accès à un nouveau traitement qui donne de bons résultats avant sa mise sur le marché.
• le traitement pourrait guérir votre maladie ou en arrêter la progression, et il pourrait améliorer votre qualité de vie.
• vous pourriez recevoir plus de soins de santé spécialisés par l'intermédiaire de l'équipe de recherche responsable de l'étude.

Risques possibles

Si vous participez à un essai clinique afin d'avoir accès à un nouveau traitement, sachez que ce ne sera pas forcément le cas. Les essais cliniques comparent souvent un nouveau médicament et

• un médicament homologué qui est déjà sur le marché
• un placébo (traitement factice sans ingrédient actif)

Dans bien des cas, les chercheurs n'informent pas les participants du traitement reçu pour ne pas biaiser les résultats. Même si vous recevez le nouveau médicament, votre état pourrait demeurer le même. Le nouveau médicament pourrait être moins efficace que celui que vous preniez auparavant. Il y a aussi un risque d'effets secondaires graves (à court ou à long terme), car le profil d'innocuité d'un médicament expérimental est moins bien compris que celui d'un médicament homologué.

La participation à un essai clinique demande des déplacements, des examens et peut-être des séjours à l'hôpital, ce qui peut prendre beaucoup de votre temps.

Réduire vos risques

Si vous participez à un essai clinique, vous devez comprendre de quoi il s'agit et donner votre consentement avant de commencer l'essai.

Lisez le formulaire de consentement éclairé avant de prendre une décision. Une bonne compréhension des avantages et des risques vous permettra de prendre une décision en toute connaissance de cause. C'est aussi une bonne idée de parler à votre famille et à vos amis. Si vous avez des questions, parlez à votre fournisseur de soins de santé.

Si vous décidez de participer à un essai clinique :

• Prenez les médicaments exactement selon les indications. Suivez toutes les instructions du médecin ou du personnel responsable de l'essai clinique.
• Allez à tous les rendez-vous.
• Communiquez avec les médecins et le personnel de l'essai clinique si vous avez des effets secondaires, même si vous n'êtes pas sûr qu'ils sont liés à l'essai.

Vous avez le droit de mettre fin à votre participation à un essai clinique à tout moment. Si vous décidez de cesser de participer, le personnel médical de l'essai veillera à ce que vous cessiez de prendre vos médicaments en toute sécurité.

Le rôle des essais cliniques dans l'homologation des médicaments

Étapes préalables à la mise en marché

Les étapes préalables à la mise en marché sont les suivantes :

• études précliniques
• essais cliniques
• présentation réglementaire du produit
• examen de la présentation
• autorisation de mise sur le marché

Si les essais cliniques démontrent que les bienfaits d'un médicament l'emportent sur les risques, le fabricant du médicament peut présenter une demande d'autorisation de mise en marché à Santé Canada. Cette demande comprend des renseignements détaillés sur l'innocuité, l'efficacité et la qualité du médicament, notamment :

• les résultats des études précliniques et des essais cliniques
• des renseignements sur le mode de fabrication, d'emballage et d'étiquetage du médicament
• les allégations relatives aux effets sur la santé et de l'information sur les effets secondaires

Les scientifiques de Santé Canada examinent ces renseignements. La vente du médicament est autorisée au Canada s'ils concluent que :

• les bienfaits l'emportent sur les risques
• les risques peuvent être réduits

Une fois que la vente du médicament est approuvée, les documents suivants sont publiés :

• un avis de conformité (AC)
• un numéro d'identification du médicament (DIN)

Étapes subséquentes à la mise en marché

Les étapes subséquentes à la mise en marché comprennent la surveillance, l'inspection et les enquêtes lorsqu'un médicament est déjà sur le marché.

Veiller à l'innocuité et à l'efficacité des médicaments

Santé Canada joue un rôle actif pour garantir aux Canadiennes et aux Canadiens un accès à des médicaments sûrs et efficaces. Dans le cadre de ce travail, nous protégeons la santé des Canadiennes et des Canadiens qui participent à des essais cliniques. Par exemple :

• nous examinons les demandes d'essais cliniques
• nous veillons à ce que les entreprises pharmaceutiques effectuent toutes les épreuves d'innocuité nécessaires pour réduire le risque d'effets secondaires
• nous faisons le suivi des effets secondaires négatifs durant les essais cliniques et nous prenons des mesures au besoin

Dans certains cas, les inspecteurs visitent les sites où des essais cliniques ont lieu pour :

• s'assurer que les médecins exercent un suivi des patients
• s'assurer de la bonne conduite des essais

En cas d'effets secondaires graves, nous pouvons exiger une surveillance plus étroite des patients ou mettre fin à l'essai.

Par ailleurs, Santé Canada fournit des renseignements sur les essais cliniques aux Canadiennes et aux Canadiens pour qu'ils puissent prendre des décisions en toute connaissance de cause.

La base de données sur les essais cliniques contient une liste des essais cliniques de phase I, II et III de médicaments sur des patients au Canada. Elle contient des renseignements sur :

• le promoteur et le titre de l'étude
• le médicament à l'étude
• les dates de début et de fin
• le type de volontaires nécessaire (intervalle d'âges, sexe, problème de santé)

Les Instituts de recherche en santé du Canada subventionnent tous les domaines de recherche en santé, dont les essais cliniques.

Liens connexes

• Renseignements cliniques sur les médicaments et produits de santé
• Essais cliniques - Lignes directrices
• Manuel d'essais cliniques
• Base de données sur les essais cliniques de Santé Canada
• COVID-19 Médicaments et vaccins
• Réglementation des vaccins à usage humain au Canada
• Essais cliniques à l'extérieur du Canada (recherche d'essais canadiens; disponible en anglais seulement)
• Essais contrôlés à l'extérieur du Canada (recherche d'essais canadiens; disponible en anglais seulement)